Abbiamo deciso di creare una sezione interamente dedicata a quei pazienti che devono affrontare la scelta di partecipare ad uno studio clinico. In questo modo speriamo di offrire una valida guida virtuale che, prendendo per mano i nostri pazienti, possa offrir loro tutte le informazioni necessarie verso un consenso informato e consapevole. 

Il Consenso Informato è l'espressione libera e volontaria di un soggetto a partecipare a una determinata sperimentazione clinica, dopo essere stato informato di tutti gli aspetti rilevanti per affrontare consapevolmente la decisione di prendervi parte. È documentato mediante un modulo di consenso informato scritto, che sarà firmato e datato rispettivamente dal medico responsabile dello studio e dal paziente, qualora questo decidesse di partecipare alla sperimentazione proposta. Una volta deciso di aderire, il paziente verrà costantemente informato per tutta la durata dello studio, qualora emergessero nuove informazioni di cui debba essere messo a conoscenza.

  Primo incontro con il medico di riferimento dello studio

Il medico, quando propone al paziente di partecipare ad uno studio clinico, gli fornisce una serie di documenti. Primo fra tutti è l’Informativa alla sperimentazione, che ne illustra in dettaglio tutti gli aspetti:

• gli obiettivi della ricerca,
• la definizione della popolazione interessata allo studio,
• le procedure richieste e le relative tempistiche,
• i possibili benefici e i potenziali rischi,
• le alternative terapeutiche,
• i contatti a cui rivolgersi in caso di necessità.

Insieme all’informativa, il medico fornisce al paziente altri due importanti documenti: l’Informativa e manifestazione del consenso al trattamento dei dati personali e il Modulo di Consenso Informato dello studio. Nel primo documento vengono fornite informazioni sulla tutela dei diritti dei partecipanti allo studio clinico: ogni dato concernente il paziente viene trattato garantendone la riservatezza dell’identità e il completo anonimato.

Il Modulo di Consenso Informato dello studio è il documento che verrà firmato e datato contestualmente dal medico e dal paziente, qualora questo decidesse di prendere parte allo studio, a dimostrazione che tutte le informazioni necessarie relative alla sperimentazione sono state fornite e che il paziente è stato messo nelle condizioni di fornire il proprio consenso informato.  Durante questo primo incontro il medico fornisce i tre documenti al paziente e ne illustra il contenuto, spiegandolo a voce.

Oltre ai tre appena citati, è possibile che la sperimentazione preveda altri documenti, quali la lettera per il medico curante con cui viene spiegato in dettaglio lo studio al medico di famiglia, oppure l’Informativa e il modulo di consenso informato per partecipare ad un sottostudio.

In questo caso distinguiamo lo studio clinico principale, che è mandatorio, dal sottostudio che è invece facoltativo: questo significa che il paziente può decidere di partecipare ad entrambi o solo allo studio clinico principale, ma non il contrario.

 Tempo per riflettere

A questo punto si raccomanda al paziente di prendere tutto il tempo necessario per riflettere, per leggere attentamente l’Informativa ricevuta dal medico, parlarne con parenti e amici, se ne sente il bisogno, ed eventualmente  per confrontarsi con il proprio medico di famiglia. La decisione deve essere presa serenamente, senza fretta, nella piena consapevolezza che se il paziente decidesse di rifiutare la partecipazione, o se in futuro sentisse il bisogno di ritirarsi dallo studio, questo non influenzerebbe in alcun modo le successive possibilità di trattamento e la relazione con il medico e lo staff assistenziale.

Prima di incontrare nuovamente il medico referente dello studio, suggeriamo al paziente di annotarsi dubbi o domande che possano emergere durante la lettura dell’Informativa, così da sottoporli al medico di riferimento dello studio durante il successivo incontro.

È possibile che la partecipazione allo studio possa influenzare le normali abitudini del paziente, sarebbe opportuno quindi aver ben chiaro come la partecipazione alla sperimentazione possa influire sulla vita quotidiana e/o su eventuali pratiche quali sport o hobby.

Il paziente potrebbe sentire l’esigenza di chiedere, qualora abitasse lontano dall’ospedale in cui sarà curato, se sia previsto un rimborso per eventuali spese di viaggio. Un’altra informazione, utile da conoscere, potrebbe essere l’interferenza del farmaco sperimentale con medicinali assunti abitualmente.

 Successivo incontro con il medico di riferimento dello studio

Una volta riflettuto sulle informazioni contenute nell’Informativa ricevuta dal medico di riferimento dello studio, il paziente si incontra nuovamente con il medico e gli espone eventuali domande o dubbi. Consigliamo ai nostri pazienti di farsi accompagnare alla visita da un amico o da un famigliare. A volte l’ansia o la preoccupazione dell’incontro possono rendere il paziente agitato: avere al proprio fianco una persona cara, che ascolti le risposte del medico, può essere un valido aiuto e sostegno.

Ottenuti tutti i chiarimenti necessari, il paziente è in grado di decidere se accettare o rifiutare di partecipare allo studio. Qualora accetti, gli viene richiesto di datare e firmare contestualmente al medico il modulo di consenso informato. Una copia di tale documento viene consegnata al paziente, così che la possa tenere come riferimento in qualsiasi momento ne avesse bisogno.

A questo punto vengono fissati dal medico, o dal suo team assistenziale, i successivi appuntamenti previsti dal protocollo di studio. Se durante la partecipazione allo studio il paziente avvertisse l’esigenza di coinvolgere il medico di famiglia, per ricevere un sostegno o un aiuto nella comprensione di ciò che sta vivendo, quest’ultimo potrà contattare il medico referente dello studio per qualsiasi informazione.

Piccolo glossario

Cosa significa screening?

Lo screening coincide con il momento di selezione, in cui si valuta se il paziente risponda o meno a tutti i criteri previsti dal protocollo di studio. Durante questa fase possono essere effettuate delle valutazioni e degli esami, che permettono al medico di comprendere se il paziente sia eleggibile. Il paziente può entrare nella fase di screening solo dopo aver acconsentito a partecipare alla sperimentazione attraverso la firma del modulo di consenso informato.

Cosa significa il termine “randomizzazione”?

La randomizzazione consiste nell’assegnazione casuale (una sorta di sorteggio a caso) dei pazienti inseriti in un protocollo a due o più gruppi previsti dal disegno dello studio. Questo metodo permette di creare dei gruppi che siano il più possibili omogenei fra loro, quindi confrontabili, una volta sottoposti allo specifico trattamento assegnato.

Per esempio, lo schema più semplice prevede la randomizzazione dei pazienti fra un gruppo controllo, a cui viene assegnato il placebo, e un gruppo a cui viene assegnato un trattamento sperimentale. In questo caso il confronto fra i due gruppi permette di dimostrare l’efficacia del trattamento sperimentale in assenza del cosiddetto “effetto placebo”.

Cosa significa studio in aperto o in singolo/doppio/triplo cieco?

Gli studi sperimentali possono essere condotti in aperto o in cieco. La differenza consiste nel fatto che nel primo caso è nota la natura del trattamento assegnato al paziente, mentre negli studi in cieco la natura del trattamento assegnato viene tenuta nascosta, così da evitare una possibile interferenza sull’efficacia del farmaco annullando quello che viene definito l’“effetto placebo”.

Quest’ultima tipologia di studi si distingue in “singolo cieco”, quando solo il paziente è tenuto all’oscuro del trattamento che gli è stato assegnato; “doppio cieco” quando anche il medico che lo segue non lo conosce; “triplo cieco” se, oltre al paziente e al medico, anche lo statistico che elabora i dati è ignaro di cosa stia assumendo il paziente.

Lo scopo di tale metodo è quello di evitare che i risultati della ricerca vengano influenzati a priori dal condizionamento del paziente o, eventualmente, anche da quello dello stesso medico che sta effettuando la ricerca o dello statistico che studia i risultati e ne elabora le analisi finali.

Cosa significa placebo e effetto placebo?

Con il termine placebo si fa riferimento ad una sostanza inattiva, biologicamente inerte, non distinguibile rispetto al farmaco in studio. Il placebo può essere utilizzato negli studi clinici, qualora sia necessario usarlo come confronto con i trattamenti sperimentali per valutarne obiettivamente l’efficacia, eliminando così quello che si usa definire appunto “effetto placebo”.

Con questo termine si indica un’insieme di aspettative, condizionamenti o speranze che psicologicamente possono influenzare la reazione del paziente di fronte ad un possibile trattamento sperimentale. Ovviamente per annullare l’effetto placebo è importante che lo studio sia condotto in cieco, in modo che il paziente non sappia se stia assumendo realmente il farmaco sperimentale o il placebo.

Cosa significa gruppo di controllo?

In alcuni casi il disegno degli studi prevede l’utilizzo di un gruppo controllo, verso cui viene confrontata l’efficacia del trattamento sperimentale fornito ad un secondo gruppo di pazienti. Il gruppo controllo è costituito infatti da pazienti a cui viene somministrato o un placebo, a efficacia quindi nulla, o un trattamento standard a efficacia nota.

Cosa significa il termine “cross-over”?

Il termine “cross-over”, che significa letteralmente accavallare, indica quei protocolli i cui disegni sperimentali prevedono un’inversione programmata dei gruppi di trattamento. Se un disegno clinico per esempio prevede due gruppi di trattamento di cui uno con farmaco sperimentale e il secondo con terapia standard, il cross-over consisterà nel fatto che i pazienti del primo gruppo potranno, sulla base di una serie di indicazioni definite preventivamente nel protocollo, passare nel secondo gruppo e viceversa.

Cosa significa il termine “braccio” o “arm”?

Braccio di trattamento, o arm, o gruppo di trattamento sono sinonimi che indicano un gruppo di pazienti all’interno del disegno di uno studio che vengono trattati allo stesso modo (per esempio assumono un certo trattamento, o vengono sottoposti ad un particolare intervento ecc).

Cosa significa il termine “follow-up”?

Gli studi clinici possono prevedere un periodo di osservazione, per esempio in seguito all’assunzione di un trattamento o all’effettuazione di una chirurgia, durante il quale sono previsti un certo numero di controlli periodici programmati. Questi periodi sono definiti “follow-up”.

Cosa significa “studio sulla qualità di vita”?

Uno studio sulla qualità di vita mira a valutare l’impatto che possa avere un certo fattore sulle abitudini giornaliere del paziente, sulla sua vita quotidiana, sulla sua sfera psicologica ed eventualmente sulle sue relazioni sociali. Il fattore può essere di differente natura, per esempio si può trattare della scoperta di una patologia, l’assunzione di una terapia oppure l’effettuazione di un trattamento chirurgico.